Gentherapien: Ansätze, Nutzen und Risikoprofile

Vergangene Woche veröffentlichten das Fachjournal Science und der Blog Retraction Watch eine Recherche zum Todesfall eines sechsjährigen Mädchens in China, das eine experimentelle Gentherapie bekommen hatte [VI]. Ziel der Therapie war dabei ein Gen namens CHD3, dessen Mutation zu Entwicklungsverzögerungen und Sprachproblemen im Bild des Snijders Blok-Campeau-Syndrom führt. Auch bei dem Mädchen, der offenbar einzigen eingeschlossenen Probandin in der Phase-I-Studie [VII], kam es vermutlich aufgrund der hohen Dosis von AAV zu einer Immunreaktion, an der das Mädchen verstarb.

Um die Probleme mit AAV-Vektoren zu überwinden, werden diverse andere Genfähren erforscht und erprobt. Eine Übersicht zu verschiedenen Ansätzen zu Genfähren finden Sie in folgendem Fact Sheet. Im Mai 2025 wurde der erfolgreiche Einsatz einer personalisierten Gentherapie bei einem Säugling in Philadelphia gefeiert. Das Besondere an dem Ansatz war auch die Genfähre. Die Forschenden verwendeten Lipidnanopartikel, also kleinste Fetttröpfchen, welche die Genschere erfolgreich in die Leberzellen brachte und mehrmals appliziert werden kann [VIII] [IX].

In einem Press Briefing möchten wir den Stand der Forschung und die bestehenden Risiken von Gentherapien näher beleuchten: Welche Risiken bei der Verabreichung von Gentherapien gibt es, an welchen Lösungsansätzen wird gearbeitet und welche Lehren lassen sich aus vorherigen Fällen für die klinische Erprobung ziehen?